O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um grande passo no tratamento de doenças raras com a distribuição gratuita do medicamento Zolgensma, destinado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A decisão foi formalizada em março de 2025, representando uma vitória para milhares de famílias brasileiras que lutam contra a doença. A AME é uma condição genética rara que afeta as células nervosas motoras, levando a uma perda progressiva de força muscular e, em casos graves, a óbito precoce. O Zolgensma, uma terapia genética de última geração, promete mudar o curso da doença, oferecendo a chance de uma vida mais longa e saudável aos pacientes.
O medicamento, que tem um custo elevado no mercado internacional, com valores que chegam a cerca de R$ 12 milhões por tratamento, passa a ser disponibilizado pelo SUS de forma gratuita, tornando-se um marco no acesso à saúde no Brasil. A iniciativa representa um esforço significativo do governo federal para garantir que tratamentos inovadores estejam ao alcance de todos, independentemente da condição financeira das famílias. O Zolgensma atua corrigindo a causa genética da AME, oferecendo uma cura potencial para a doença, ao contrário de tratamentos tradicionais que apenas aliviam os sintomas.
Especialistas destacam que a distribuição do Zolgensma pode transformar o cenário de tratamento da AME no Brasil, onde milhares de crianças e adultos convivem com a doença sem acesso a terapias eficazes. A novidade é recebida com entusiasmo pelas organizações de pacientes e médicos, que ressaltam a importância de incluir terapias de alto custo no sistema público de saúde. O SUS, ao incorporar o medicamento em seu portfólio, reafirma seu compromisso com a equidade no acesso ao tratamento de doenças graves e raras.
A inclusão do Zolgensma no SUS também reflete o avanço nas políticas públicas de saúde no Brasil, que cada vez mais reconhecem a importância da incorporação de medicamentos inovadores e de alto custo. No entanto, especialistas alertam para a necessidade de um acompanhamento contínuo e de uma estrutura de suporte aos pacientes e suas famílias, garantindo que a distribuição do medicamento seja acompanhada de cuidados adequados e acompanhamento médico especializado.